Zadnje dve desetletji Joanne Kurtzberg, raziskovalka na Univerzi Duke, Severna Karolina ZDA, vodi mednarodno priznani otroški program za presaditev matičnih celic otrok z rakom, krvnimi motnjami in dednimi presnovnimi boleznimi.
»Uspelo nam je dokazati, da presaditev popkovnične krvi lahko reši življenje kot tudi izboljša nevrološko stanje otrok z nekaterimi od teh bolezni, » pravi.
Kako se je vse začelo
Pred 34 leti, ko sem rodila sina sem vprašala svojega ginekologa, zakaj so po porodu vrgli kri iz popkovnice v smeti.
Že takrat sem verjela, da bi jo bilo mogoče učinkovito uporabiti in shraniti, vendar mi je ginekolog odgovoril: »Pusti to, to je znanstvena fantastika« - pravi dr. Joanne Kurtzberg.
» Na žalost še danes obstajajo po svetu ginekologi, ki ne verjamejo v zdravljenje z matičnimi celicami, enostavno zaradi neznanja. «
Ginekolog je edini zdravnik, ki skrbi za žensko med nosečnostjo in če on ne priporoči te možnosti shranjevanja popkovnične krvi in je ne spodbuja, da to izbere, zakaj bi nosečnica investirala denar v nekaj kar bi lahko izgledalo kot luksuz? - pravi dr. Kurtzberg.
Ali je bilo zdravljenje z matičnimi celicami nekaj o čemer ste sanjali že v otroštvu?
Absolutno ne! Odraščala sem v New Yorku in tako kot tudi vsa ostala dekleta igrala klavir in se vpisala na glasbeno akademijo na zasebni fakulteti. Nikoli nisem razmišljala o medicini.
Vendar, da bi zaslužila denar za šolanje, sem delala z avtističnimi otroci in opazila, da jih samo ritem in toni vrnejo v resničnost. Ta drastičen prehod iz izolacije v realnost me je fasciniral in odločila sem se, da se naučim več o avtizmu, da bi lahko našla neke druge vrste pomoči za njih.
Prva transplantacija matičnih celic
Učenje o avtizmu je pripeljalo Joanne na medicinsko šolo in potem se je nadaljevanlo eno za drugim.
Specializirala se je za pediatrijo, dokončala specializacijo za pediatrično hematoonkologijo in začela proučevati relativno novo polje – zdravljenje z matičnimi celicami. Leta 1988 je sodelovala pri prvi transplantaciji krvi iz popkovnice.
»Med transplantacijo nisem počela ničesar, bila sem samo prisotna, saj sem pripeljala pacienta. Zdravila sem dečka, ki se je rodil z Fanconijevo anemijo, hudo dedno boleznijo, ki poškoduje kostni mozeg. Spremljala sem ga vsak dan od njegovega rojstva pa vse do njegovega petega leta.«
»Ko nisem več imela drugih možnosti zdravljenja, sem morala starše obvestiti, da brez transplantacije matičnih celic iz popkovnične krvi ne bi živel več kot 6 mesecev. Starši so se strinjali s transplantacijo, ki je bila prva take vrste, saj so želeli vedeti, da so storili vse kar je bilo v njihovi moči, da rešijo njegovo življenje.
Petletni deček je bil najprej izpostavljen kemoterapiji, nato je bila izvedena transplantacija z matičnimi celicami, ki jih je dobil od svoje sestre, ki je se je rodila tistega leta. Deček je danes zdrav človek, ki živi normalno življenje in se ukvarja s poučevanjem parov o pomembnosti shranitve matičnih celic – ponosno pravi prof. dr. Joanne Kurtzberg.
16 vprašanj in odgovorov
1. Ali ste pred 30 leti verjeli, da se bo zdravljenje z matičnimi celicami razširilo na toliko različnih področij medicine?
Ne, pred 30 leti nisem mogla predvideti, da bi lahko popkovnična kri bila v tako široki uporabi kot danes, vendar sem zelo vesela, da je.
2. Kot zdravnica, ki je zdravila prvega otroka zdravljenega z matičnimi celicami iz popkovnične krvi, kaj je bil vaš nasvet njegovim staršem?
Dečkovim staršem smo svetovali, da pristanejo na transplantacijo matičnih celic iz popkovnične krvi, saj smo vedeli, da bi njegova sestra lahko bila rezervna darovalka kostnega mozga, če transplantacija matičnih celic iz popkovnične krvi ne bi bila uspešna.
3. Kdaj so se matične celice začele uporabljati za zdravljenje bolezni, ki niso hematološke?
Pred približno 10-imi leti smo začeli s testiranjem uporabe matičnih celic iz tkiva popkovnice kot terapije v regenerativni medicini.
4. Največja ovira pri uporabi matičnih celic iz tkiva za hematološke bolezni je količina vzorca. Kakšno je vaše mnenje o novih tehnologijah za povečanje vzorca matičnih celic iz popkovnice za uporabo pri hematoloških boleznih?
Ginekologi, babice in vsi zdravniki, ki opravljajo odvzem popkovnične kri, bi morali razumeti pomen odvzema največje količine vzorca ob rojstvu. Obstajajo nekatera podjetja, ki razvijajo načine za pridobivanje večje količine krvi iz posteljice, vendar te tehnologije še niso v klinični uporabi.
5. Ali so terapije z drugimi celicami iz popkovnične krvi, kot so naprimer NK celice in T limfociti obetavne, kot se zdi?
Da, te imunološke terapije so zelo obetavne.
6. Kaj od najnovejših študij lahko pričakujejo starši otrok z avtizmom, ki nimajo shranjenih matičnih celic?
Študije potekajo z avtolognimi in darovanimi matičnimi celicami iz popkovnice. Prav tako potekajo študije z darovanimi mezenhimskimi matičnimi celicami iz popkovničnega tkiva. Rezultati bodo na voljo v naslednjih nekaj letih.
7. Ali pričakujete, da bodo matične celice iz popkovnice prva izbira zdravljenja za otroke z avtizmom in cerebralno paralizo?
Odgovora na to vprašanje ni mogoče vedeti. Za tako trditev je še vedno prezgodaj.
8. Kateri je največji napredek, ki ste ga opazili po zdravljenju avtizma in cerebralne paralize z matičnimi celicami? Ali nam lahko predstavite primere sprememb, ki ste jih opazili pri pacientih?
Imamo otroke s cerebralno paralizo, ki so se jim zboljšale motorične funkcije. Na primer otrok, ki je hodil s protezo ali berglami, je začel hoditi samostojno.
Pri otrocih z avtizmom smo videli otroke, ki so začeli govoriti a pred terapijo niso mogli govoriti, prav tako smo opazili napredek v socialnem delovanju kot tudi pri obsesivno-kompulzivnih delovanju.
9. Ali obstajajo študije z matičnimi celicami iz drugih virov, kot na primer iz kostnega mozga ali celo maščobnega tkiva, pri nevroloških boleznih?
Da, študije potekajo pri bolnikih s poškodbami zaradi kapi, poškodbami hrbtenice in amiotrofično lateralno sklerozo.
10. Ali obstaja razlika v rezultatih terapij za zdravljenjem avtizma z uporabo mezenhimskih matičnih celic, ki se uporabijo intratekalno v primerjavi z matičnimi celicami iz popkovnične krvi, ki se uporabijo intravensko?
Da, obstaja razlika.
11. Ali vaše izkušnje kažejo na razliko v izidu terapije z matičnimi celicami, ki so bile shranjene in zamrznjene daljše obdobje (več kot 10 let) v primerjavi s tistimi, ki so bile zamrznjene le nekaj let?
Ne, trajanje shranjevanja ne kaže nobenega vpliva na potencial ali učinkovitost matičnih celic iz popkovnice.
12. Kaj svetujete staršem otrok, ki iščejo terapijo matičnih celic za neko bolezen, kje lahko dobijo informacije?
Starši se lahko informirajo na strani clinicaltrials.gov tako, da poiščejo trenutne klinične študije za različne bolezni, ki uporabljajo različne terapije. Prav tako se je potrebno posvetovati z otrokovim zdravnikom, da jim priporoči terapijo z matičnimi celicami.
13. Ali sodelujete z nekaterimi bankami matičnih celic v Evropi?
Da, sodelujemo.
14. Kakšno je vaše mnenje – zasebne ali javne banke?
Oba sistema! Tako javne kot zasebne banke imajo pomembno vlogo.
V družinah, kjer ni zdravstvenih problemov, se priporoča javno darovanje vzorca (v državah kjer je to mogoče), ker bo vzorček popkovnične krvi lahko pomagal pacientom, ki potrebujejo darovalca za transplantacijo.
V družinah, kjer obstaja zdravstveni problem ali genetska predispozicija, so zasebne banke način, da se matične celice hranijo kot možnost zdravljenja tega otroka ali drugega družinskega člana s posebno boleznijo.
15. Kakšna je prihodnost zasebnih (družinskih) bank?
Mislim, da bo shranjevanje matičnih celic v naslednjem desetletju še naprej raslo. V tem času je težko predvideti prihodnost.
16. Kje vidite zdravljenje z matičnimi celicami čez 30 let?
Mislim, da bo področje matičnih celic napredovalo in da bodo matične celice in terapije s celicami postale del vsakdanje prakse za zdravljenje bolezni, za katere trenutno terapije niso na voljo.